Communiqués de presse

Flux RSS

Identification d’une combinaison pharmacologique pour traiter l’alpha-sarcoglycanopathie, une myopathie des ceintures

Une collaboration entre les équipes d’I-Stem et de Généthon, laboratoires de l’AFM-Téléthon, a permis de démontrer l’efficacité, sur des modèles cellulaires, d’une combinaison pharmacologique pour le traitement de l’alpha-sarcoglycanopathie, une maladie neuromusculaire. Publiés ce jour dans Frontiers in Pharmacology, ces travaux, qui associent criblage à haut débit et intelligence artificielle, ouvrent une nouvelle voie pour … [Lire la suite]

La plaque motrice fonctionnelle contrôlée par Optogénétique afin de tester les neurotoxines botuliques.

Les toxines botuliques (BoNTs) sont des neurotoxines parmi les plus puissantes jamais identifiées de par leur capacité à inhiber la libération d’acétylcholine nécessaire à la contraction des muscles. Cependant, leur forte affinité pour les neurones moteurs combinée à leur utilisation à des concentrations adaptées en ont fait des médicaments extrêmement précieux pour un nombre croissant … [Lire la suite]

Un premier patient inclus dans l’essai clinique AudioWolf pour le syndrome de Wolfram

  Maladie neurodégénérative rare, le syndrome de Wolfram touche une personne sur 830 000. Elle entraîne plusieurs pathologies : un diabète de type 1, des troubles sévères de la vision allant jusqu’à la cécité, un diabète insipide, une déficience auditive qui peut mener jusqu’à la surdité ainsi que des troubles neurologiques, souvent fatals. Il n’existe, … [Lire la suite]

Contribution des modèles basés sur les cellules souches pluripotentes humaines, à la découverte de médicaments pour les troubles neurologiques.

  L’un des obstacles majeurs à l’identification de traitements pour les troubles du système nerveux central est la difficulté d’étudier la progression des maladies dans les réseaux neuronaux qui se prêtent au criblage de médicaments. Les récentes avancées dans le domaine des cellules souches pluripotentes (PSC) humaines offrent la possibilité de créer des neurones humains … [Lire la suite]

Les neurones dérivés d’iPSC révèlent une altération précoce de la croissance des neurites dans le syndrome de Wolfram

  Le syndrome de Wolfram de type 1 (WS) est une maladie neurodégénérative rare caractérisée par un diabète infantile, une atrophie du nerf optique, la surdité et divers défauts neurologiques. À ce jour, malgré les progrès scientifiques réalisés ces dernières années, il n’existe aucune solution thérapeutique pour ralentir ou arrêter ce trouble dévastateur. Un défi … [Lire la suite]

SIStemA : une collection importante et normalisée de jeux de données transcriptomiques pour la recherche sur les cellules souches pluripotentes humaines

Les cellules souches pluripotentes humaines ont ouvert une nouvelle ère passionnante pour la modélisation des maladies, la découverte de médicaments et le développement de thérapies cellulaires. Les progrès continus vers la réalisation du potentiel des cellules souches pluripotentes humaines seront facilités par des jeux de données robustes et des ressources complémentaires facilement accessibles et interrogeables … [Lire la suite]

L’édition de gènes par la technologie CRISPR dans des cellules souches pluripotentes, révèle la fonction des protéines MBNL au cours de la Myogenèse humaine in vitro.

L’épissage alternatif est apparu comme un mécanisme fondamental pour le contrôle spatio-temporel du développement. Une meilleure compréhension de la façon dont ce mécanisme est régulé a le potentiel non seulement d’élucider les principes biologiques fondamentaux, mais aussi de déchiffrer les mécanismes pathologiques impliqués dans les maladies où les réseaux d’épissage normaux sont dérégulés. Dans cet … [Lire la suite]

Le syndrome de Hutchinson-Gilford, Progeria : Rajeunir les anciens médicaments pour lutter contre le vieillissement accéléré

  Et si la prochaine génération de traitements efficaces se cachait dans la pharmacopée actuelle ? L’identification de nouvelles applications pour des médicaments existants, également appelée processus de repositionnement ( drug repurposing ) ou de redécouverte de médicaments, est une stratégie très efficace et peu coûteuse. Apparue pour la première fois il y a près … [Lire la suite]

AAV2/9-mediated silencing of PMP22 prevents the development of pathological features in a rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1 A

La maladie de Charcot-Marie-Tooth 1 A (CMT1A) résulte d’une duplication du gène PMP22 dans les cellules de Schwann et d’un déficit de myélinisation des nerfs périphériques. Les patients atteints de CMT1A présentent une réduction de la vitesse de conduction nerveuse, une fonte musculaire, des déformations des mains et des pieds et une marche avec pied … [Lire la suite]

Myopathie de Duchenne : Myogenèse modélisée par des cellules souches pluripotentes humaine, une étude multi-omique de la maladie à apparition précoce.

  Nous sommes fiers de partager la nouvelle publication de Virginie Mournetas et de l’équipe « Maladies des Muscles »  de l’IStem: Myogenèse modélisée par des cellules souches pluripotentes humaines : une étude multi-omique de la myopathie de Duchenne à apparition précoce.     Mournetas V, et al (2021). Myogenesis modelled by human pluripotent stem cells: a … [Lire la suite]