Un premier patient inclus dans l’essai clinique AudioWolf pour le syndrome de Wolfram

 

Maladie neurodégénérative rare, le syndrome de Wolfram touche une personne sur 830 000. Elle entraîne plusieurs pathologies : un diabète de type 1, des troubles sévères de la vision allant jusqu’à la cécité, un diabète insipide, une déficience auditive qui peut mener jusqu’à la surdité ainsi que des troubles neurologiques, souvent fatals. Il n’existe, à ce jour, aucune solution thérapeutique.

Un premier essai – TREATWOLFRAM – mené par le Pr Tim Barrett en Grande-Bretagne, Espagne, Pologne et deux sites en France, lancé en 2019, évalue l’efficacité de l’acide valproïque (VPA), indiqué dans le traitement de l’épilepsie, avec pour principal critère d’évaluation l’acuité visuelle. Les chercheurs d’I-Stem viennent de lancer un essai clinique complémentaire ciblant les atteintes auditives, permettant l’inclusion d’un plus large panel de patients.

 

 

AudioWolf, un essai de phase II chez 23 patients atteints de syndrome de Wolfram mené par I-Stem

L’objectif de cet essai dont I-Stem est le promoteur, est d’évaluer l’efficacité de l’acide valproïque sur la perte de l’audition, principal critère d’évaluation du traitement, et sur les troubles neuronaux. Un premier patient a été inclus le 26 novembre dernier, 23 autres âgés de plus de 13 ans, âge moyen d’apparition des premiers signes d’atteinte auditive, seront traités à l’Hôpital européen Georges Pompidou à Paris, sous la direction du Dr Christophe Orssaud, responsable de l’unité fonctionnelle d’ophtalmologie et de la consultation pluridisciplinaire dédiée au syndrome de Wolfram.

Cet essai est financé par l’association du Syndrome de Wolfram et par l’AFM-Téléthon dont les équipes d’I-Stem et de l’Institut des Biothérapies assurent le pilotage et le suivi de l’essai.


 

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