Contribution des modèles basés sur les cellules souches pluripotentes humaines, à la découverte de médicaments pour les troubles neurologiques.

 

L’un des obstacles majeurs à l’identification de traitements pour les troubles du système nerveux central est la difficulté d’étudier la progression des maladies dans les réseaux neuronaux qui se prêtent au criblage de médicaments. Les récentes avancées dans le domaine des cellules souches pluripotentes (PSC) humaines offrent la possibilité de créer des neurones humains spécifiques à un patient, avec des profils cliniques définis, en utilisant la technologie de reprogrammation. Cela offre des opportunités sans précédent à la fois pour l’étude des mécanismes pathogéniques des troubles cérébraux et pour la découverte de nouvelles stratégies thérapeutiques via le criblage de médicaments. Il existe de nombreux exemples non seulement de la création de cellules souches pluripotentes humaines comme modèles de troubles neurologiques monogéniques, mais aussi de cas plus difficiles de troubles multifactoriels complexes.

Dans cette revue, les auteurs passent ici en revue l’état actuel des types de cellules cérébrales pouvant être obtenues à partir de PSC qui se prêtent à des formats de criblage de composés. Ils présentent ensuite des exemples illustrant la façon dont ces modèles contribuent à la définition de nouvelles cibles moléculaires ou fonctionnelles pour la découverte de médicaments et à la conception de nouvelles approches pharmacologiques pour les troubles génétiques rares, ainsi que pour les maladies neurodégénératives et les troubles psychiatriques fréquents.


Lien

Auteurs :

Alexandra Benchoua, Marie Lasbareilles & Johana Tournois.