Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

En 2026, faire avancer la recherche sur les maladies monogéniques rares et ultra-rares nécessite la mobilisation de moyens humains et technologiques conséquents. Au sein d'I-Stem, nous sommes tous mobilisés autour de cet objectif commun.

personnes travaillent aujourd'hui à I-Stem, entre scientifiques et fonctions support.

Des équipes au service d'objectifs thérapeutiques ambitieux

Équipes
de recherche

I-Stem regroupe au sein de ses équipes de recherche les expertises et savoir-faire de chercheurs, enseignants-chercheurs, ingénieurs & techniciens. Les rétinopathies, les génodermatoses, les myopathies des ceintures, les maladies neuro-musculaires & les fibres myélinisées font partie de nos thématiques scientifiques principales.

Essais
cliniques

Les essais cliniques sont une étape cruciale dans le développement de traitements pour toute pathologie. I-Stem porte ainsi plusieurs essais en tant que promoteur et en accompagne d'autres dans le cadre de partenariats.

stemCARE
Plateforme technologique

Une recherche d'excellence nécessite des équipements de pointe. I-Stem s'est doté de plateaux technologiques permettant à ses équipes de recherche d'optimiser leurs projets de recherche fondamentale, pré-clinique et clinique.

Notre actu

Actualités
Publications

Évènement

6 juillet 2026

Afterwork pour l’institut des biothérapies

Moment de convivialité ce jeudi 25 juin entre équipes scientifiques de l'Institut des Biothérapies.

Communiqué de presse

29 juin 2026

France Culture – Utilisation des cellules souches pluripotentes induites la recherche biomédicale

Reportage au laboratoire I-Stem pour "la Science au Labo".

Évènement

4 juin 2026

Le GenoTher Summit 2026 : « Accélérer l’avenir de la médecine génétique »

Inscrivez-vous dès maintenant pour participer à ce rendez-vous incontournable qui réunira des experts de premier plan issus des domaines de la science, des biotechnologies, de l’industrie pharmaceutique, des réseaux cliniques et de la réglementation, avec au programme des sessions à fort impact et des opportunités de partenariat.

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Biologie Cellulaire HTS Motoneurone NGS

14 juillet 2026

Integrative analysis of drug-gene signatures in human pluripotent stem cells reveals prazosin as a novel SQSTM1 regulator for ALS therapeutics.

The classical paradigm of drug screening often faces significant limitations due to the challenges associated with identifying molecular or cellular read-outs that are relevant to specific genetic diseases. To remedy this, an alternative approach of reverse phenotypic mapping was tested: Compound...

Motoneurone

14 juillet 2026

Rewiring ALS by modulating the autophagy receptor SQSTM1.

Drug screening for genetic disorders is limited by difficulty identifying disease-relevant phenotypes. In this issue, Roussange et al., show that reverse phenotypic mapping could uncover therapeutic gene expression signatures. Using this approach, they identified prazosin, which increases SQSTM1 ...

Biologie Cellulaire CRISPR

01 août 2026

Generation of two iPSC lines each carrying a stop codon mutation, c.366T > A (p.Y122X) and c.1657C > T (p.R553X), in the CFTR gene from the parental line PCIi033-A using CRISPR/Cas9.

Cystic fibrosis is a recessive genetic disease due to mutations in the CFTR gene. Approximately 80% of patients carry the CFTR-F508del mutation and may benefit from the triple therapy Kaftrio®. However, patients with other rare mutations that prevent the production of the CFTR protein, such as no...

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