L’Institut

L’Institut des cellules Souches pour le Traitement et l’Etude des maladies Monogéniques (I-Stem), créé au 1er janvier 2005, est un centre de recherche et développement, dédié à l’élaboration de traitements fondés sur les potentiels offerts par les cellules souches pluripotentes et applicables aux maladies rares d’origine génétique. I-Stem est composé de deux entités administratives distinctes de taille à peu près égale, l’une associée aux établissements publics (Inserm/UEVE 861, dont la directrice scientifique est Cécile Martinat) et l’autre liée directement à l’AFM-Téléthon (CECS, le Centre d’Etude des Cellules Souches, dont le directeur scientifique est Marc Peschanski). Il n’existe toutefois pas de séparation entre les deux entités sur le plan fonctionnel et l’Institut I-Stem se présente comme un ensemble d’équipes dans lesquelles travaillent des personnels rattachés indifféremment à l’une ou l’autre des structures administratives. L’Institut possède une direction exécutive formée d’un directeur scientifique (Marc Peschanski) et d’un directeur général (Raymond Zakhia), et un conseil de direction qui comprend l’ensemble des responsables d’équipes et de programmes, scientifique et administratif.

Défini par trois mots-clés, « thérapeutiques », « maladies monogéniques » et « cellules souches pluripotentes», le domaine d’activité d’I-Stem s’étend depuis la recherche fondamentale de mécanismes pathologiques jusqu’au transfert de nouvelles thérapies à la recherche clinique. Les programmes de chacune des équipes de recherche sont consacrés soit à un ensemble de maladies génétiques, soit au développement de nouvelles technologies autour des grands instruments mis en œuvre dans l’Institut. Actuellement, les grandes indications pathologiques étudiées concernent les maladies du muscle, des motoneurones, de la peau, de la rétine et celles associées à des anomalies du développement du système nerveux central. L’équipe qui regroupe les plateformes technologiques explore les grands outils de production cellulaire et de criblage de composés à haut débit, l’imagerie cellulaire automatisée, le séquençage à haut débit et les innovations technologiques en biologie cellulaire. Les équipes de recherche interagissent de façon permanente les unes avec les autres, autour de projets communs et autour des plateaux techniques qui sont tous mutualisés.

Les équipes d’I-Stem sont impliquées dans des réseaux de collaboration nombreux avec des équipes de recherche tant académiques qu’industrielles, dans le cadre de programmes qui concernent divers aspects de l’utilisation thérapeutique des cellules souches pluripotentes. Elles participent en particulier à deux grandes infrastructures nationales (IngeStem et Neuratris), à des réseaux européens et à des consortiums de recherche et développement financés par l’Agence Nationale pour la Recherche.

I-Stem développe depuis son origine une importante activité d’information et de formation, depuis des visites d’introduction destinées au grand public jusqu’à des stages de plusieurs mois pour des collègues intéressés par un transfert de technologie (dans le passé, la reprogrammation de lignées iPS par exemple ; aujourd’hui l’utilisation de CRISPR pour la création de modèles cellulaires isogéniques de pathologies), en passant par la prise en charge de stages d’étudiants (Masters 1 et 2), l’encadrement de thèses de PhD et de post-doctorants.