L'Institut I-Stem articule trois activités différentes : un laboratoire de recherche biologique fondamentale, une plateforme de développement technologique et d'application, et un centre de ressources biologiques et technologiques. A chacun de ces grands types d'activités correspondent des cadres d'organisation, des modes de financement et des partenariats différents, qui seront mis en place progressivement et de façon coordonnée pour en assurer la complémentarité.
Un laboratoire de recherche biologique fondamentale
I-Stem inclut tout d'abord un laboratoire de recherche biologique, dont le champ est défini par des finalités pratiques mais qui explore des domaines fondamentaux. L'exploration du potentiel d'application des cellules souches passe par la caractérisation de leurs propriétés biologiques, par le déchiffrage des mécanismes qui sous-tendent leur pluripotence et leur différenciation, par la compréhension des signaux qui dirigent leur destin vers les phénotypes cellulaires... Leur utilisation à des fins thérapeutiques requiert notamment, dans le cas des thérapies substitutives, l'analyse de leurs capacités d'intégration dans les tissus adultes lésés et de leur tumorigénicité, le développement de voies d'apport originales. L'application aux maladies monogéniques recouvre aussi de multiples thèmes de recherche fondamentale, définition des mécanismes pathologiques, identification des biomarqueurs, etc...
Le laboratoire de recherche fondamentale combine deux modalités d'organisation et de financement, une unité de recherche de format classique regroupant un personnel stable et un ensemble d'équipes émergentes bénéficiant de financements contractuels et sur le site d'I-Stem de façon temporaire pour 3 à 5 ans.
Une plateforme de recherche et développement technologique et d'application des thérapies
L'objectif final d'I-Stem est de mettre à disposition des médecins et des patients des produits thérapeutiques appliqués aux maladies monogéniques. Il lui faut donc installer les circuits qui vont de la découverte à l'application, c'est-à-dire des ensembles technologiques cohérents structurés dans un cadre de type industriel permettant effectivement, dans les conditions requises pour l'application humaine, de développer les produits thérapeutiques. La production en masse de cellules souches, leur culture automatisée au long cours, la mise au point des outils de sélection et d'induction phénotypique sont des éléments clés du développement des thérapies.
La similitude que l'on peut trouver entre ces activités et celles menées par de nombreuses sociétés de biotechnologie n'a rien de fortuit. De fait, on peut considérer qu'I-Stem est en partie une « biotech à but non lucratif », qui partage le terrain d'activités de nombreuses sociétés privées. Plusieurs partenaires industriels sont déjà associés à ces activités et il nous paraît indispensable d'enrichir encore ces partenariats en offrant aux partenaires privés, sociétés de biotech et industriels de la pharmacie, des collaborations sur site.
Un centre de ressources biologiques, technologiques et de savoir-faire ouvert aux équipes extérieures
I-Stem développe des ressources biologiques et technologiques ainsi que du savoir-faire de grande valeur, non seulement pour ses finalités propres mais aussi pour des équipes de recherche extérieures, académiques et industrielles, dont les objectifs sont différents.
I-Stem peut assurer pour elles une activité de service, qui se traduira en particulier par l'accueil sur le site d'équipes dites « passagères » contractuelles. I-Stem consacrera jusqu'à 20% de ses capacités à cette activité de service.