I-Stem

Créé en 2005 dans le cadre d’une collaboration entre l’Inserm – Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale – et l’AFM-Téléthon – Association Française contre les Myopathies -, I-Stem est le plus grand laboratoire français de recherche et de développement dédié aux cellules souches pluripotentes humaines, d’origine embryonnaire ou obtenues par reprogrammation génique. I-Stem fait partie de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares, qui regroupe à ce jour les quatre centres de recherche et développement directement financés par l’AFM-Téléthon.

La vocation spécifique d’I-Stem est d’explorer tous les potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes humaines en vue d’applications chez des patients affectés par des maladies rares d’origine génétique. Dans ce cadre, ses équipes développent actuellement deux grands axes de recherche, la thérapie cellulaire, qui vise à substituer à des cellules malades ou perdues d’autres cellules présentant les mêmes caractéristiques, produites en laboratoire à partir de cellules souches pluripotentes, et la pharmacologie ciblée associée au criblage automatisé de larges banques de composés à potentiel thérapeutique, à partir de la modélisation des mécanismes moléculaires associés à une pathologie, révélés par l’étude des cellules souches pluripotentes provenant de donneurs affectés.

Les équipes d’I-Stem travaillent actuellement sur une dizaine de maladies génétiques qui atteignent différents organes. L’Institut accueille également chaque année de nombreux chercheurs intéressés par d’autres maladies et leur assure formation et appui technologique.

Interview Dr. Brigitte Onteniente

Maladies musculaires

Le contenu de cette rubrique en français est destiné au grand public. Pour plus d’informations sur nos thématiques de recherches, nous invitons les professionnels à se rendre sur la version anglaise de cette rubrique.

 

Equipe :

Christian Pinset : Directeur de recherche (CECS)

Jérôme Polentes : Ingénieur de recherche (CECS)

Emmanuelle Massourides : Ingénieur associé (CECS)

 

Les options thérapeutiques pour les pathologies musculaires sont encore trop limitées et généralement symptomatiques. Les déficits des fonctions musculaires sont à l’origine de nombreuses pathologies : insuffisance respiratoire, insuffisance cardiovasculaire, trouble de la motilité et de la locomotion, trouble de la continence urinaire et anale, dégradation de l’état général.

Les objectifs de l’équipe sont d’explorer le potentiel des cellules dérivées de cellules pluripotentes (cellules hES et iPS) pour la découverte de nouvelles voies thérapeutiques. Ces cellules vont permettre de construire des modèles musculaires ex vivo et de comprendre certains des mécanismes des pathologies musculaires. Ces modèles sont développés à la fois chez l’homme et le chien, chez lequel les pathologies musculaires observées associées aux altérations du gène de la dystrophine sont très semblables à celle observées chez l’homme.

L’équipe s’appuie sur l’utilisation des cellules iPS, comme outil principal, obtenues par la reprogrammation de cellules somatiques normales ou présentant des altérations génétiques associées aux pathologies musculaires. Une approche combinatoire automatisée va permettre à l’équipe de définir les voies de différenciation pour l’obtention de progéniteurs musculaires dérivés des cellules pluripotentes. Ces outils cellulaires vont permettre d’explorer des stratégies de corrections géniques, de thérapie cellulaire et d’identifier des molécules potentiellement thérapeutiques en utilisant des approches de crible à haut débit, en collaboration avec l’équipe HTS.