Maladies musculaires

Le contenu de cette rubrique en français est destiné au grand public. Pour plus d’informations sur nos thématiques de recherches, nous invitons les professionnels à se rendre sur la version anglaise de cette rubrique.

 

Equipe :

Christian Pinset : Directeur de recherche (CECS)

Jérôme Polentes : Ingénieur de recherche (CECS)

Emmanuelle Massourides : Ingénieur associé (CECS)

 

Les options thérapeutiques pour les pathologies musculaires sont encore trop limitées et généralement symptomatiques. Les déficits des fonctions musculaires sont à l’origine de nombreuses pathologies : insuffisance respiratoire, insuffisance cardiovasculaire, trouble de la motilité et de la locomotion, trouble de la continence urinaire et anale, dégradation de l’état général.

Les objectifs de l’équipe sont d’explorer le potentiel des cellules dérivées de cellules pluripotentes (cellules hES et iPS) pour la découverte de nouvelles voies thérapeutiques. Ces cellules vont permettre de construire des modèles musculaires ex vivo et de comprendre certains des mécanismes des pathologies musculaires. Ces modèles sont développés à la fois chez l’homme et le chien, chez lequel les pathologies musculaires observées associées aux altérations du gène de la dystrophine sont très semblables à celle observées chez l’homme.

L’équipe s’appuie sur l’utilisation des cellules iPS, comme outil principal, obtenues par la reprogrammation de cellules somatiques normales ou présentant des altérations génétiques associées aux pathologies musculaires. Une approche combinatoire automatisée va permettre à l’équipe de définir les voies de différenciation pour l’obtention de progéniteurs musculaires dérivés des cellules pluripotentes. Ces outils cellulaires vont permettre d’explorer des stratégies de corrections géniques, de thérapie cellulaire et d’identifier des molécules potentiellement thérapeutiques en utilisant des approches de crible à haut débit, en collaboration avec l’équipe HTS.

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